Radicut (Edaravone, MCI-186) hakkında açıklama

Radicut (Edaravone, MCI-186) hakkında açıklama

16 Ekim 2015

ALS hastalığının henüz tedavisi bilinmiyor.  Hastaların yaşam süresini uzattığı ileri sürülen FDA onaylı tek ilaç olan Rilutek (Rilusole) ise ortalama yaşam süresini 3-4 ay uzatmaktadır.  ALS hastaları, zamanında solunum ve beslenme desteği verildiğinde uzun süre yaşayabiliyorlar. İyi bir evde bakım, bakım verenlerin psikolojik desteği, ailenin sosyal ve ekonomik açıdan desteklenmesi ile ALS hastaları mutlu bir yaşam sürdürebilmektedir.

ALS hastalığı, sinir sisteminin motor nöron adı verilen hücrelerinin nedeni bilinmeyen bir şekilde ölmesi (Apoptosis) sonucunda ortaya çıkmaktadır. Hücrelerin neden öldüklerini anlamak için pek çok araştırma yapılmaktadır...  Son zamanlarda, hücre ölümü üzerinde etkili olabileceği tahmin edilen mekanizmalar anlaşılmaya başlanmıştır.  Hastalığın çeşidine göre birçok mekanizma olduğu bilinmektedir. Tahmin edilen mekanizmalar kısaca şöyledir:

1- ALS diğer nörodejeneratif hastalıklardan farklı olarak hem beyinde hem omurilikte gelişiyor. Yani hastalığın etkin olduğu alan ve nöronlar daha fazla;

2- Hastalığı tetikleyen birçok farklı mekanizma var. Hastalığı tetikleyen ve oluşturan mekanizmalar farklı olsa da hastalığın insanlarda dışa vurumu az çok ayni oluyor. Yani bir hastaya teşhis koyulduğu zaman o hangi mekanizma bozuk olduğu için hasta oldu anlaşılmıyor. Bu da hastalığın hem teşhisini hem de tedavisini zorlaştırıyor;

3- Hastalığın oluşum nedenleri:

a) Eksitotoksisite: Yani nöronların durmadan aktif olmaları bunun sebeplerinden biri de astrositlerin nöronları tetikleyen glutamatı toplamaması ortamda çok miktarda glutamat olması

b) ER (Endoplazmik retikulum) stresi: yani hücre içinde bir protein dönüşümü problemi olması üretilen proteinler ya istenen protein değil, ya proteinler gitmeleri gereken yerlere gitmiyorlar veya birçok farklı sebep ama sonuçta bir protein tıkanması oluyor

c) Proteosome tıkanması: Bu da eskiyen proteinlerin yıkılıp yerine yeri proteinlerin yapılabilmesini sağlayan mekanizmanın bozukluğunu gösteriyor yani proteinler birikiyor eski proteinler birikiyor hücre içinde copluk gibi oluyor bu da aslında ER stressi arttırıyor

d) Mitokondri çalışmaması:  Bu da çok önemli bir problem çünkü hücre yeterinde ATP ve enerji üretemiyor güçsüz düşüyor

e) Toksin proteinlerin dışa atılması : Bu da gösteriyor ki toksik proteinler dışarı atıldıklarında başka hücrelerde de hastalığı tetikleyebiliyorlar ve hastalık ilerliyor bir hücreden başka bir hücreye ilerliyor

f) Serbest (free)  radikal oluşumu: Hücre içinde gereğinden fazla ve kontrolsüz free radikal oluşuyor bunlar bomba gibi birçok mekanizmayı bozuyorlar

g) Akson transportu bozuluyor: Hücrenin gövdesinin eni 20 mikrometre ama aksonunun uzunluğu  yaklaşık 1 metre. 1 metrelik bir aksonda trafik durursa iletişim bozukluğu oluyor. 

h) Kas - sinir kavşağı:  Sinapstaki kasla olan komünikasyonunda bozukluk oluyor kasa hükmedemiyor kasın kasılmasını sağlayamıyor. Çünkü salgılaması gereken şeyleri salgılayamıyor

i) Hücre-hücre sağlam bağları bozuluyor:  Hücrenin sitoplâzmasının duvarları delik deşik oluyor beyin-kan barajı deliniyor, içeriye girmemesi gereken hücreler ve materyaller giriyor denge iyice bozuluyor.

Son zamanlarda gerek Sporadik gerekse Ailesel ALS hastalarında pek çok genetik mutasyon bulunmuştur. Her geçen gün yeni mutasyonlar bulunmaktadır. Genetik mutasyonlar, hücre içinde sağlıklı bir döngüyü bozmaktadır. Sonuçta hücre çeşitli nedenlerle yaşamını sonlandırmaktadır.  Mutasyonların bulunması ile tedavi için yeni hedefler ortaya çıkmaktadır. Hücre içinde hangi aşamada hangi işlem yapılamıyorsa bu mekanizmada etkili olabileceği ileri sürülen maddeler tedavi geliştirme çalışmalarına alınmaktadır.

Radicut (Edaravone) nedir?

Radicut (Edaravone) güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar.  Serbest radikaller,  sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.

ALS hastalığının nasıl oluştuğu konusunda birçok teoriler öne sürülmüştür. Örneğin Glutamat adı verilen bir nörotransmiter maddenin birikmesi sonucu hücre ölümüne yol açtığı  öne sürülmüştür.   (Glutamat eksitotoksisitesi ) nedeniyle Glutamat antagonisti (karşıtı) bir ilacın ALS hastalığında etkili olabileceği düşünülmüştür. Rilusole (Rilutek) ilacı bu teoriden yola çıkarak geliştirilmiştir. Oysa ALS hastalığında bir tek teori, hücre ölümünü açıklayamıyor.

Serbest radikal birikmesi ve oksidatif stres teorisi, ALS hastalığında hücre ölümüne yol açan nedenlerden bir diğerini ele alan teoridir.  Bu teoriye göre serbest Radikal gidericiler ALS hastalığında tedavi seçeneği olabilir.

Bugün, bildiğimiz kadarıyla ALS hastalığı birçok faktörün etkili olduğu bir hastalıktır. Tedavisi de muhtemelen hastalık oluşturucu nedene göre farklılık gösterecektir.  Kısacası tek ilaç bütün ALS hastaları için etkili olmayacaktır.

Radicut edaravone hakkında bugün bilgilerimiz sınırlıdır. Yapılan çalışmalar Japonya ile sınırlıdır.
Edaravone, daha önce inme geçirmiş  (Acute Ischemic Stroke)  hastalarda kullanılmıştır. Bu hastalarda kullanımı için  FDA onayı ve ilaç ruhsatı vardır.

Mitsubishi Tanabe Pharma 2011 yılında Edaravone ALS hastalarında etkinlik ve güvenilirliğinin araştırılması için Japonya'da klinik çalışma başlattı. İlk 6 aylık sonuçlarda ilacın hastalığı yavaşlattığı bildirildi. Bunun üzerine 2014 yılında 137 hastada placebo kontrol grubu ile çalışma başlattı.  Bu çalışmanın sonuçlarının Aralık 2015 ALS/MND Sempozyumunda açıklanması bekleniyor.

Çalışmanın sadece Japonya'da Japon hastalarda yapıldığı, Genetik ve ırksal farklılıklar olabileceği unutulmamalıdır.

Japonya'da ilaç lisansı ve piyasada satış onayı FDA kurumundan bağımsızdır.  Radicut  (Edaravone veya MCI-186) henüz ALS hastalığında kullanımı için FDA onayı almadı.


Bu bilgiler ışığında Radicut (Edaravone) ilacının ALS tedavisinde etkili olup olmadığını henüz bilmiyoruz.


Kaynak

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25286015

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26196041

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26191780

http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

http://www.alsjapan.org/-article-994.html

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01492686?term=Radicut&rank=9

https://www.als.org.tr/edaravone-denemesi-sonuclari-als-mnd-sempozyumu-2015-orlando

ALS-MNH DERNEĞİ 

 

Yorumlar

  1. BİLAL YILDIZ16.10.2015

    ben 2.000 yılında.a.l.s.hastalığı tehşisi konulan bir hastayım.. benim tek kıstasım ve onay alacağım .. başta .a.l.s.m.n.h. derneği ve DR.Alper kaya . dır kendilerine DANIŞMADAN onay almadan YENİ ÇIKAN hiç bir ilaÇ TEDvisine başlamayı hiç düşünmüyorum ..

  2. Ayşe çağ16.10.2015

    Sayın okçu abinize ne gibi faydası oldu lütfen cvp veriniz allah rızası için

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


E-Bülten'e kayıt olun
E-Posta:
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

26 Eylül 2020 Mukadder içen

Üye olmak istiyorum

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Seher kır

Merhaba iyi çalışmalar halam ALS hastası bilgi alabilirmiyim düzelme olabiliyor mu teşekkür

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Demet tufan

Benimde annem als hastası ne olur yardım et hocam

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Nafiye Türkmenel

Merhaba iyi çalışmalar dilerim öncelikle.. İsmim Nafiye Türkmenel 2007 Gülhane Askeri Tıp Akademisi Hemşirelik Yüksek okulundan mezun oldum .Şu an halen Türk Silahlı kuvvetlerinde Askeri Hemşire olarak çalişmaktayim.2017 temmuz ayında bi hastalıkla tanıştık Kendim hemşire olmama rağmen ilk başlarda ben bile afalladım Koroner yoğun bakım Acil dahiliye yoğun bakım Ateşli silah yaralanmaları Mayın patlamaları doğu askeri hastaneleri tecrübeme rağmen Als denen hastalık hiçbirşeye benzemiyordu Babam 52 yaşındaydı tanı konulduğunda.Kendisi de halen gardiyan olarak çalışmaktaydı Hastalık sebebiyle emekli olmak durumunda kaldı çünkü birer birer yetilerini kaybedecekti Ilk zamanlar şikayetler boyun fıstığıyla karıştırılmış olup buna yönelik tedaviler uygulandi TA ki bir kolunda incelme olup kullanmakta zorlanma kadar...Bu dönemde kene hikayesi de olduğu için LYME HASTALIGI 'na da yöneldik..Nitekim pozitif cikti Buna yönelik steroid ve enfeksiyon tedavilerini de bizzat kendim uyguladım doktor kontrolünde.. Yalniz hiçbirşeyin faydası olmadı ve bu amansız hastalık hızla ilerledi Bakımını annem ben ve kiz kardeşim yardımlaşarak yapmaya başladık Her türlü vitamin takviyesini dener olduk Tedavisinin olmadığını bildiğimiz halde bir umut uyguladık Bitki kırlarından tutun da vitamin polen komplekslerine kadar...2019 temmuz ayına geldiğimizde solunum sıkıntısı sebebiyle hastaneye yatırdık Trakea zamanı gelmişti 5.5 ay hastanede yoğun bakımda hemşire olmam sebebiyle ve hastane doktor ve hemşireleri arkadaşım olması sebebiyle istediğim zaman hep yanındaydım Istediğim süre görebildim Bakımını yaptım pozisyonunu verdim onunla konuştum Ailemle görüntülü konusturdum Bir tek yatak yarası açılmadı Hep gözetimin altında olduğu için ihmaller minimal seviyedeydi Takip ettiğimi ve hastama sahip ciktigimi bildikleri için tedirginlerdi.17 Aralık 2019 da babamı kaybettim Halen daha acısı yüreğimden çıkmıyor Bi hastalar çok özel insanlar ...Herşeyin farkındalar çok bilinçliler ..Bakımları gerçekten çok zor Allah yakınlarının ve bakanların yardımcısı olsun Ne hissettiklerini anlamak çok önemli ...Çoğu konuşamıyor..Biz alfabe ve dudak okumayla anlasabiliyorduk Mesaiden çıkıp ilk işim yanına gitmek oluyordu Onun beni gördüğü andaki yüz ifadesini hicbir zaman unutamam ve o anki mutluluğu tarif edemem Hasta yakınlarının da bir çoğuyla da iletişim halindeyim en azından yakınlarından haberlerini alabiliyorum Bu bile büyük mutluluk benim için...Ve Als hastalarına yardım konusunda elimden ne gelebiliyorsa yapmaya hazırım....

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Sevilay Ustahüseyinoğlu

Annemi als hastalığından kaybettim.Gönüllü olarak yapabileceğim neler var? Yardımcı olmak isterim..

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Sibel Gürsu

Gönüllü olmak istiyorum

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Ayşe Yıldız

Elimizde ikinci el göz takip sistemi bulunmaktadır. Ihtiyacı olan iletişime geçebilir.

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Tuğba Yılmaz

iyi günler annem Aralık 2019 da ALS tanısı koyuldu hastalık hakkında çok bilgimiz yok rilutex diye bir ilaç alıyoruz falan ağrilarina çok çare olmuyor bu yeni bulunan ilaç neden Türkiye'de kullanılmıyor annemi kaybetmek istemiyorum. Yeni ilacı nasıl temin edebiliriz . Lütfen bilgi ve yardımcı olun

makaleyi göster
26 Eylül 2020 Sedanur ŞENTÜRK

Benim babamda Als hastası... Bizde bu göz takip sisteminden edinmek istiyoruz bize yardımcı olur musunuz? Şimden teşekkürler...

makaleyi göster
26 Eylül 2020 emre akaryalı

bu ilaç ilerlemeyi durduruyormu yvaşlatıyormu kullanan varsa bilgi verebilirmi

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı