Masitinib FazIII sonuçları umut verici

Masitinib FazIII sonuçları umut verici

20 Haziran 2017

 

Masitinib FazIII sonuçları umut verici

 

Fransız biyoteknoloji şirketi AB Science, Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının fiziksel işlevlerinin iyileştirilmesinde etkili olduğunu gösteren öncü bileşik masitinib için Faz III klinik araştırmanın sonuçlarını sundu.

Randomize çift kör klinik çalışmada (NCT02588677) masitinibin plasebo ve bir ALS ilacı olan riluzole (Rilutek veya Teglutik) kombinasyonu ile birlikte etkinliği ve güvenirliliği karşılaştırılmıştır. Toplam 394 ALS hastasına 48 haftaya kadar 4.5 mg / kg / gün masitinib ve riluzol, 3 mg / kg / gün masitinib ve riluzol kombinasyonu veya plasebo ve riluzol kombinasyonu için rasgele seçim yapılmıştır.

Çalışmanın öncelikli amacı, katılan hastaların zaman içindeki fonksiyonel değişimini izlemek için kullanılan revize edilmiş ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) değişikliklerini gözlemlemekti. İkincil bir hedef, hastanın ölümü veya hastanın ALSFRS-R skorunda dokuz puanın bozulması olarak tanımlanan progresyonsuz sağkalımı (PFS) incelemektir.

Sonuçlar, 4.5 mg / kg / gün dozunda uygulanan masitinibin ALS hastalarında riluzol ile birlikte plasebo tedavisine kıyasla tedavi edici bir fayda sağladığını gösterdi. Bu masitinib dozu, hastaların işlev kaybını yavaşlattı, PFS'sini geliştirdi ve yaşam kalitesinde düşüşü azalttı.
Çalışma, masitinib'in, diğer koşullar altında geniş yelpazede de kullanılmak üzere test edildiğini, ciddi yan etkilere neden olmadan güvenli  olduğunu gösterdi.

Çalışma sonuçları, 18-20 Mayıs tarihleri ​​arasında Slovenya'nın Ljubljana kentinde  düzenlenen 2017 European Network for the Cure of ALS (ENCALS)  yıllık toplantısında sunuldu.

Toplantıda, AB10015 masitinib denemesinin uluslararası koordinatörü ve bir ALS uzmanı olan Jesús S. Mora, "randomize kontrollü bir faz 3 denemesinden elde edilen sonuçlar: Masitinib, riluzole yanında ilave tedavi olarak Kullanıldığında kabul edilebilir tolere edilebilirlik ile amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde yararlıdır" başlıklı sunum yaptı.

Mora, "Bu nihai veriler, masitinibin ALS hastalığının ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu gösteren çalışmanın önceki ara analizinden elde edilen bulguları doğruluyor. Günlük fiziksel fonksiyonların (ALSFRS-r) ve solunum fonksiyonlarının yaşam kalitesi üzerindeki etkisi açısından  değerlendirildiğinde önemli bir iyileşme ortaya çıkmaktadır" dedi.

Aynı toplantıda, Uruguay Montevideo'daki Institut Pasteur'daki Nörodejenerasyon Laboratuvarı başkanı Profesör Luis Barbeito, "Amyotrofik lateral skleroz tedavisinde masitinib: Klinik öncesi ve gelecekteki klinik gelişme" konusunu sundu.

Barbeito, "Bu faz 3 klinik bulguları eşit derecede klinik öncesi verileri destekliyor ve masitinibin anormal mikroglial hücreleri hedefleyerek ve nöroinflamasyonu düzenleyerek nöroprotektif bir etki yarattığını" açıkladı.

AB Science Bilim Komitesi Başkanı Profesör Olivier Hermine, "Bu veriler masitinibin ALS'deki ilerlemeyi yavaşlatabileceğini ve nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde yeni bir paradigmayı etkili bir şekilde açtığını kanıtlıyor" dedi.

Masitinib, sınırlı sayıdaki kinazları inhibe ederek bağışıklık için önemli hücreler olan mast hücrelerini ve makrofajları hedef alan ağız yoluyla olarak uygulanan bir tedavidir. Mast hücrelerindeki aktivitesi ve ardından inflamasyon sürecinin inhibisyonu nedeniyle, masitinib enflamatuar ve SSS ile ilişkili hastalıkların semptomlarına karşı etkili olabilir.

 Avrupa İlaç Ajansı (EMA), masitinib için Ekim 2016'da ALS'yi tedavi etmek için koşullu bir pazarlama yetkilendirme başvurusunu kabul etti. EMA'nın masitinib'i piyasada satışının ruhsatlandırılması kararının önümüzdeki aylarda kamuoyuna duyurulması bekleniyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), masitinibi yetim ilaç olarak atadı.

Kaynak: 
http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1495118771_ALSENCALS2017ENvF.pdf

 

 

Yorumlar

  1. bahar güneş27.06.2017

    bu ilaç nezaman onay alıcak eşim 5 yıldır als hastası bu haber bizi çok sevindirdi i nşallah umudumuz yarım kalmaz allahım acil şifa versin amin

  2. bahar güneş27.06.2017

    bu ilaç nezaman onay alıcak eşim 5 yıldır als hastası bu haber bizi çok sevindirdi i nşallah umudumuz yarım kalmaz allahım acil şifa versin amin

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


e-bülten'e üye olun
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

08 Aralýk 2019 Sedanur ŞENTÜRK

Benim babamda Als hastası... Bizde bu göz takip sisteminden edinmek istiyoruz bize yardımcı olur musunuz? Şimden teşekkürler...

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 emre akaryalı

bu ilaç ilerlemeyi durduruyormu yvaşlatıyormu kullanan varsa bilgi verebilirmi

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 Mehtap yabancıgil

Merhabalar benim kayınvalidem als hastası ilaç i alamıyoruz çok zor temin ediyoruz ne olur yardımcı olun hastalığı çok hızlı ilerliyor

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 Nurhan Farimaz

Sizi Muge Anli da gördük. Az once de buraya yazdim. Babam %80 engelli sol tarafi felç araba yatak yardiminiz olur mu acaba

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 Ercüment akbay

Tedavi için öneri bekliyorum.

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 burhan koçal

üye olmak istiyorum. bağış posteri gönderilmesi saygılarımla

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 ahmet varlı

amcama bugün als teşhisi konuldu reçete de radicut yazıyor bu ilacı sgk tarafından yur dışından karşılıya biliyormuşuz. Peki hangi hastahanelerde kullandıracaz bu ilacı ve de üyeniz olmak istiyorum

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 Ferhat Genç

Merhaba öncelikle herkese geçmiş olsun. Benim babam 2007 yılında başlayan konuşma bozukluğu ile başlayan hastalığımız 2009 yılının Aralık ayında ankara ibni Sina hastanesinde çekilen emg sonucu als hastası olduğunu öğrendik şu anda yatalak en iyi ilacı moralinin yüksek olması ben kendim hastanede çalıştığım için işlevi yakından takip edebiliyorum.

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 Emre T.

4-5 ay icinde olumle sonuclanmasi olasi midir

makaleyi göster
08 Aralýk 2019 emre içer

Merhabalar. Öncelikle bu hastalığa yakalanan ve onları refakatçilik eden tüm insanlara büyük geçmiş olsun diyorum. Bende 1 hafta içerisinde ilk başta sağ kolumda sğirmeler başladı, ertesi gün sol kolumda görüldü güçsüzlük çok farketmedim ancak farklı bir duyguydu.Bu gün ise ayaklarımda seyirme ve halsizlikhissediyorum. Sizce bu als ye işaretmidir hastalık kaslara bu kadar hızlı yayılabilirmi cevaplarsanız çok mutlu olurum.

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı