Masitinib FazIII sonuçları umut verici

Masitinib FazIII sonuçları umut verici

20 Haziran 2017

 

Masitinib FazIII sonuçları umut verici

 

Fransız biyoteknoloji şirketi AB Science, Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının fiziksel işlevlerinin iyileştirilmesinde etkili olduğunu gösteren öncü bileşik masitinib için Faz III klinik araştırmanın sonuçlarını sundu.

Randomize çift kör klinik çalışmada (NCT02588677) masitinibin plasebo ve bir ALS ilacı olan riluzole (Rilutek veya Teglutik) kombinasyonu ile birlikte etkinliği ve güvenirliliği karşılaştırılmıştır. Toplam 394 ALS hastasına 48 haftaya kadar 4.5 mg / kg / gün masitinib ve riluzol, 3 mg / kg / gün masitinib ve riluzol kombinasyonu veya plasebo ve riluzol kombinasyonu için rasgele seçim yapılmıştır.

Çalışmanın öncelikli amacı, katılan hastaların zaman içindeki fonksiyonel değişimini izlemek için kullanılan revize edilmiş ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) değişikliklerini gözlemlemekti. İkincil bir hedef, hastanın ölümü veya hastanın ALSFRS-R skorunda dokuz puanın bozulması olarak tanımlanan progresyonsuz sağkalımı (PFS) incelemektir.

Sonuçlar, 4.5 mg / kg / gün dozunda uygulanan masitinibin ALS hastalarında riluzol ile birlikte plasebo tedavisine kıyasla tedavi edici bir fayda sağladığını gösterdi. Bu masitinib dozu, hastaların işlev kaybını yavaşlattı, PFS'sini geliştirdi ve yaşam kalitesinde düşüşü azalttı.
Çalışma, masitinib'in, diğer koşullar altında geniş yelpazede de kullanılmak üzere test edildiğini, ciddi yan etkilere neden olmadan güvenli  olduğunu gösterdi.

Çalışma sonuçları, 18-20 Mayıs tarihleri ​​arasında Slovenya'nın Ljubljana kentinde  düzenlenen 2017 European Network for the Cure of ALS (ENCALS)  yıllık toplantısında sunuldu.

Toplantıda, AB10015 masitinib denemesinin uluslararası koordinatörü ve bir ALS uzmanı olan Jesús S. Mora, "randomize kontrollü bir faz 3 denemesinden elde edilen sonuçlar: Masitinib, riluzole yanında ilave tedavi olarak Kullanıldığında kabul edilebilir tolere edilebilirlik ile amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde yararlıdır" başlıklı sunum yaptı.

Mora, "Bu nihai veriler, masitinibin ALS hastalığının ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu gösteren çalışmanın önceki ara analizinden elde edilen bulguları doğruluyor. Günlük fiziksel fonksiyonların (ALSFRS-r) ve solunum fonksiyonlarının yaşam kalitesi üzerindeki etkisi açısından  değerlendirildiğinde önemli bir iyileşme ortaya çıkmaktadır" dedi.

Aynı toplantıda, Uruguay Montevideo'daki Institut Pasteur'daki Nörodejenerasyon Laboratuvarı başkanı Profesör Luis Barbeito, "Amyotrofik lateral skleroz tedavisinde masitinib: Klinik öncesi ve gelecekteki klinik gelişme" konusunu sundu.

Barbeito, "Bu faz 3 klinik bulguları eşit derecede klinik öncesi verileri destekliyor ve masitinibin anormal mikroglial hücreleri hedefleyerek ve nöroinflamasyonu düzenleyerek nöroprotektif bir etki yarattığını" açıkladı.

AB Science Bilim Komitesi Başkanı Profesör Olivier Hermine, "Bu veriler masitinibin ALS'deki ilerlemeyi yavaşlatabileceğini ve nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde yeni bir paradigmayı etkili bir şekilde açtığını kanıtlıyor" dedi.

Masitinib, sınırlı sayıdaki kinazları inhibe ederek bağışıklık için önemli hücreler olan mast hücrelerini ve makrofajları hedef alan ağız yoluyla olarak uygulanan bir tedavidir. Mast hücrelerindeki aktivitesi ve ardından inflamasyon sürecinin inhibisyonu nedeniyle, masitinib enflamatuar ve SSS ile ilişkili hastalıkların semptomlarına karşı etkili olabilir.

 Avrupa İlaç Ajansı (EMA), masitinib için Ekim 2016'da ALS'yi tedavi etmek için koşullu bir pazarlama yetkilendirme başvurusunu kabul etti. EMA'nın masitinib'i piyasada satışının ruhsatlandırılması kararının önümüzdeki aylarda kamuoyuna duyurulması bekleniyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), masitinibi yetim ilaç olarak atadı.

Kaynak: 
http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1495118771_ALSENCALS2017ENvF.pdf

 

 

Yorumlar

  1. bahar güneş27.06.2017

    bu ilaç nezaman onay alıcak eşim 5 yıldır als hastası bu haber bizi çok sevindirdi i nşallah umudumuz yarım kalmaz allahım acil şifa versin amin

  2. bahar güneş27.06.2017

    bu ilaç nezaman onay alıcak eşim 5 yıldır als hastası bu haber bizi çok sevindirdi i nşallah umudumuz yarım kalmaz allahım acil şifa versin amin

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


E-Bülten'e kayıt olun
E-Posta:
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

05 Temmuz 2020 Mukadder içen

Üye olmak istiyorum

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Seher kır

Merhaba iyi çalışmalar halam ALS hastası bilgi alabilirmiyim düzelme olabiliyor mu teşekkür

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Demet tufan

Benimde annem als hastası ne olur yardım et hocam

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Nafiye Türkmenel

Merhaba iyi çalışmalar dilerim öncelikle.. İsmim Nafiye Türkmenel 2007 Gülhane Askeri Tıp Akademisi Hemşirelik Yüksek okulundan mezun oldum .Şu an halen Türk Silahlı kuvvetlerinde Askeri Hemşire olarak çalişmaktayim.2017 temmuz ayında bi hastalıkla tanıştık Kendim hemşire olmama rağmen ilk başlarda ben bile afalladım Koroner yoğun bakım Acil dahiliye yoğun bakım Ateşli silah yaralanmaları Mayın patlamaları doğu askeri hastaneleri tecrübeme rağmen Als denen hastalık hiçbirşeye benzemiyordu Babam 52 yaşındaydı tanı konulduğunda.Kendisi de halen gardiyan olarak çalışmaktaydı Hastalık sebebiyle emekli olmak durumunda kaldı çünkü birer birer yetilerini kaybedecekti Ilk zamanlar şikayetler boyun fıstığıyla karıştırılmış olup buna yönelik tedaviler uygulandi TA ki bir kolunda incelme olup kullanmakta zorlanma kadar...Bu dönemde kene hikayesi de olduğu için LYME HASTALIGI 'na da yöneldik..Nitekim pozitif cikti Buna yönelik steroid ve enfeksiyon tedavilerini de bizzat kendim uyguladım doktor kontrolünde.. Yalniz hiçbirşeyin faydası olmadı ve bu amansız hastalık hızla ilerledi Bakımını annem ben ve kiz kardeşim yardımlaşarak yapmaya başladık Her türlü vitamin takviyesini dener olduk Tedavisinin olmadığını bildiğimiz halde bir umut uyguladık Bitki kırlarından tutun da vitamin polen komplekslerine kadar...2019 temmuz ayına geldiğimizde solunum sıkıntısı sebebiyle hastaneye yatırdık Trakea zamanı gelmişti 5.5 ay hastanede yoğun bakımda hemşire olmam sebebiyle ve hastane doktor ve hemşireleri arkadaşım olması sebebiyle istediğim zaman hep yanındaydım Istediğim süre görebildim Bakımını yaptım pozisyonunu verdim onunla konuştum Ailemle görüntülü konusturdum Bir tek yatak yarası açılmadı Hep gözetimin altında olduğu için ihmaller minimal seviyedeydi Takip ettiğimi ve hastama sahip ciktigimi bildikleri için tedirginlerdi.17 Aralık 2019 da babamı kaybettim Halen daha acısı yüreğimden çıkmıyor Bi hastalar çok özel insanlar ...Herşeyin farkındalar çok bilinçliler ..Bakımları gerçekten çok zor Allah yakınlarının ve bakanların yardımcısı olsun Ne hissettiklerini anlamak çok önemli ...Çoğu konuşamıyor..Biz alfabe ve dudak okumayla anlasabiliyorduk Mesaiden çıkıp ilk işim yanına gitmek oluyordu Onun beni gördüğü andaki yüz ifadesini hicbir zaman unutamam ve o anki mutluluğu tarif edemem Hasta yakınlarının da bir çoğuyla da iletişim halindeyim en azından yakınlarından haberlerini alabiliyorum Bu bile büyük mutluluk benim için...Ve Als hastalarına yardım konusunda elimden ne gelebiliyorsa yapmaya hazırım....

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Sevilay Ustahüseyinoğlu

Annemi als hastalığından kaybettim.Gönüllü olarak yapabileceğim neler var? Yardımcı olmak isterim..

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Sibel Gürsu

Gönüllü olmak istiyorum

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Ayşe Yıldız

Elimizde ikinci el göz takip sistemi bulunmaktadır. Ihtiyacı olan iletişime geçebilir.

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Tuğba Yılmaz

iyi günler annem Aralık 2019 da ALS tanısı koyuldu hastalık hakkında çok bilgimiz yok rilutex diye bir ilaç alıyoruz falan ağrilarina çok çare olmuyor bu yeni bulunan ilaç neden Türkiye'de kullanılmıyor annemi kaybetmek istemiyorum. Yeni ilacı nasıl temin edebiliriz . Lütfen bilgi ve yardımcı olun

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 Sedanur ŞENTÜRK

Benim babamda Als hastası... Bizde bu göz takip sisteminden edinmek istiyoruz bize yardımcı olur musunuz? Şimden teşekkürler...

makaleyi göster
05 Temmuz 2020 emre akaryalı

bu ilaç ilerlemeyi durduruyormu yvaşlatıyormu kullanan varsa bilgi verebilirmi

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı