Hande Özdinler ve ekibinin yeni çalışması umut veriyor

Hande Özdinler ve ekibinin yeni çalışması umut veriyor

23 Şubat 2021

Mitokondri ve ER stabilitesinin iyileştirilmesi, SOD1 toksisitesi ve TDP-43 patolojisine bağlı olarak ortaya çıkan üst motor nöron dejenerasyonunu ortadan kaldırmaya yardımcı olur.

Mitokondri ve ER stabilitesinin iyileştirilmesi, mSODI toksisitesi ve TDP-43 patolojisine bağlı olarak ortaya çıkan üst motor nöron dejenerasyonunu ortadan kaldırmaya yardımcı olur. Günümüzde ilaç keşif çabaları, hastalığa neden olan hücresel mekanizmaları tersine çevirmeye ve seçici ve ilerleyen dejenerasyon gösteren nöronların sağlığını iyileştirmeye odaklanmıştır. Bununla birlikte, özellikle UMN'lerin hastalıklarını anlamak için hala çok sayıda zorluk mevcuttur. Örneğin, nöronal savunmasızlığın altında yatan nedenler iyi tanımlanmamıştır ve UMN'lerin bileşik tedavisine hücresel tepkilerini değerlendiren hiçbir klinik öncesi deney yapılmamıştır. Motor nöron hastalıkları için klinik denemelerde bulunan bileşiklerin hiçbiri, hastalıklı UMN'ler üzerinde hiç test edilmemiştir. Burada ilk olarak, mitokondriyal kusurların ve ER ile ilgili problemlerin hem ALS hastalarının UMN'lerinde hem de mSOD1 toksisitesi ve TDP-43 patolojisi olan hastaları taklit etmek için geliştirilen fare modellerinin UMN'lerinde gözlemlendiğini bulduk. Hücresel düzeyde çeviri vardır ve UMN'ler farklı türlerde olsalar bile, UMN savunmasızlığının altında yatan nedenler aynıdır. Mitokondriyal kusurlar ve ER ile ilgili sorunlar bu nedenle müdahale için bir hedef sunar. Daha önce hücre dizilerindeki mSOD1 agregatlarını azaltmak için karakterize edilen bir bileşik ve uygun farmakokinetik özelliklerle kan beyin bariyerini geçen bir bileşik olan NU-9'un, hem mitokondri hem de ER'nin yapısını ve bütünlüğünü iyileştirme konusunda benzersiz bir yeteneğe sahip olduğunu bulduk. Bu benzersiz yetenek, dejenere olan UMN'lerin sito-mimari bütünlüğünü geliştirmeye ve en önemlisi, mSOD1 toksisitesi ve TDP-43 patolojisinin bir sonucu olarak hastalanan UMN'lerin progresif dejenerasyonunu durdurmaya neden olur. Bulgularımız, hastalıklı UMN'lerin sağlığını iyileştiren ilk bileşiğin tanımlanmasına işaret ediyor ve gelecekteki mekanizma odaklı ve hücre tabanlı ilaç keşif çalışmalarının temelini oluşturuyor.

Bu çalışmanın sonuçları ne anlama geliyor? 

Laboratuvar ortamında, fareler üzerinde yapılan bu çalışmada NU-9  adlı kimyasal maddenin yapay olarak ALS hastalığı oluşturulmuş farelerde üst motor nöronlarda hastalığa neden Sod1 ve tdp43  kümelenmelerini azalttığı bildirilmiş. Bu verilere dayanarak insanlarda aynı etkiyi oluşturup oluşturmayacağını anlamak için Faz1 klinik çalışma başlatılabilir. 

Hande Özdinler hocamızı ve çalışma arkadaşlarını tebrik ederiz, klinik çalışmanın bir an önce başlatılmasını umutla beklemekteyiz.  

ER: Endoplazmik retikulum

UMN: Üst Motor Nöron 

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/ctm2.336


 

Yorumlar

    Henüz Yorum Eklenmemiş

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


E-Bülten'e kayıt olun
E-Posta:
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

14 Nisan 2021 Şeyma Kurşun

İyi günler, benim babamda 2 senedir als hastası. Bilenler bilir ki çok zorlu bir süreç, Allah öncellikle bir an önce şifasını versin. Babamın hastalığı 2 senede çok hızlı ilerledi, kullandığı ilaçın hiçbir faydası yok.. Ellerini kollarını ve belden Aşağısını kullanamıyor, solunum desteği almasıda şart artık. Bu hastalıkla alakalı malzemelere çok ihtiyacımız var. Lütfen sesimi duyun bize Bi şekilde yardım edin.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Murat Biçer

The social medwork. Ben biraz araştırdım bu isimde bir kuruluş varmış, als ilacını getirten fakat fiyatları çok yüksek. Gerçekten gelirmi bilmiyorum bu paraları bulmaya çalışsak. Bu konuda deneyimi olan varsa yazsın lütfen. 532 171 3968

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Murat biçer

Mrb. Öncelikle herkeze geçmiş olsun dilekelerimi sunuyorum. Acil şifalar. Biz de ablamızda yakalandık sanırım bu hastalığa. Falat bir hastane birşey yok diye bizi evimize yolladı, daha sonra prof dok olan bir hocamıza başvurduk ve Als teşhisi koydu. Bilgiye ihtiyacımız var, süreç nedir nasıl işler. Daha başında gibiyiz ama nasıl devam eder. Sgk hangi konularda bizi destekler. Bize de bilgi aktarıp yardımcı olursanız çok sevinirim. Dönüşlerinizi bekliyorum teşekkürler.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Ali Ercan

Rilutek als ilacını nasıl bulabilirim? Yardımcı olursanız memnun olurum.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Hanife balkan

merhaba .eşime bugün teşhis konuldu.ne yapacağımı araştırırken Bu siteyi buldum..kim nasıl Bir yol izliyor Bu hastalıkta o yüzden dahil olmak istiyorum.simdiden teşekkür ederim

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Seçil Poyraz

Babama ALS teşhisi koyuldu. Mart ayında bacak seğirmeleriyle başladı covid dönemi olduğu için tedavi göremedi ve 5 ay sonra ALS teşhisi koyuldu. Süreci çok hızlı ilerliyor. Önce bir bacağı ile başladı ama 7 ay içinde iki bacağı iki kolu ince motor becerileri kaybı ve konuşma kekemeliği başladı. Konuşmasını ve solunumunu kaybetmesinden korkuyoruz. Solunum cihazı desteği ve göz bilgisayarı temini için yardım bekliyoruz.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Ali Tokdemir

Bendede 2 3 sefer kullanılmış göz cihazı var almak isteyenler 5435265890

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Abdullah Aykut işler

Yaklaşık 1 yıl önce polinörapati teşhisi kondu sağ ayakta başladı sol ayağa da geçti şu an yürüyemiyoruz.geçen hata başka bir doktor alt motor nöron teşhisi koydu.ne yapmam gerekiyor çaresizim.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Ahmet ok

Als hastamız var

makaleyi göster
14 Nisan 2021 fikrettin koçak

annem 2 senedir als hastası ve şu anda trakeostonomi var boğazında öyle nefes alıyor burnundan besleniyor bunun bi çaresi yokmu? yardımcı olur musunuz

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı