BrainStorm Cell Therapeutics – NurOwn Faz III sonuçları Hakkında Açıklama

BrainStorm Cell Therapeutics – NurOwn Faz III sonuçları Hakkında Açıklama

 

BrainStorm Cell Therapeutics - NurOwn Faz III sonuçları Hakkında Açıklama

Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği Bilimsel Danışma Kurulu (Scientific Advisory Council)

Kasım 2020

 

Giriş

BrainStorm tedavi rejimi, kişinin kendi kök hücrelerinin (otolog olarak adlandırılır) kemik iliğinden çıkarılması ve ardından NurOwn adlı şirkete ait bir kimyasalın varlığında vücudun dışında büyütülmesinden oluşur. Kök hücrelerin büyüme faktörleri adı verilen koruyucu maddeleri üretme ve salgılama kabiliyetini artırmayı amaçlamaktadır.

Kök hücreler daha sonra beyni ve omuriliği (beyin omurilik sıvısı veya CSF olarak adlandırılır) yıkayan sıvıya bir iğneyle (intratekal veya BT enjeksiyonu olarak adlandırılır) belirli zaman aralığında, tekrarlayıcı şekilde enjekte edilir.

Bu tedaviden beklenen; tedavi edilen bu kök hücrelerin motor nöron dejenerasyonunun ilerlemesini ve dolayısıyla ALS semptomlarının ilerlemesini yavaşlatabilmesidir.

2016'da, üç ünlü ABD klinik tesisinde faz 2 klinik denemeyi tamamlayan BrainStorm ile birlikte ön, pozitif güvenlik verilerini gösteren ilk hakemli yayın çıktı.

Faz 2 deneme verileri 48 ALS hastasını içeriyordu (36'sı tedavi edildi ve 12'si plasebo) ve Aralık 2019'da Neurology dergisinde "MSC-NTF hücrelerinin tek doz nakli güvenlidir ve erken dönemde ümit verici etkinlik belirtileri göstermiştir." başlığı ile yayınlandı.

Amerika Birleşik Devletleri'ndeki altı tesiste 200 katılımcıda birden fazla NurOwn dozunu test eden bir faz 3 klinik çalışma 2017'de başlatıldı.

Deneme çift kördü, yani ne araştırmacılar ne de katılımcılar aktif tedavi mi yoksa plasebo mu gördüklerini bilmiyorlardı. Birincil ölçümler, NurOwn'un tekrarlanan intratekal enjeksiyonlarının güvenliğini ve NurOwn'un ALSFRS-R adlı bir ölçek kullanarak ALS/MND'nin ilerlemesini yavaşlatma etkisini  incelemekti.

NurOwn ile tedavi edilen kök hücrelerin amaçlanan biyolojik etkiyi sağlayıp sağlamadığını belirlemek için BOS, nörotrofik faktörler (yüksek seviyelerde beklenti) ve nörodejeneratif / nöroinflamatuar faktörler (düşük seviyelerde beklenti) dahil olmak üzere biyobelirteçler için ölçüldü.

17 Kasım 2020'de, 3. faz klinik araştırmanın ilk verilerini açıklayan bir basın bülteni yayınlandı. Çalışma, rapor edilen verilerin hiçbirinde, özellikle ALSFRS-R kullanılarak hastalık ilerlemesinin birincil ölçümünde, istatistiksel önemi karşılamamıştır.

Hastalığın erken döneminde olanların önceden belirlenmiş bir alt grubunda, ALS ilerlemesinin klinik olarak anlamlı yavaşladığını gösteren  bulgular basın bülteninde vurgulanmıştır, ancak bu sonuçlar da istatistiksel olarak anlamlı değildir. Ayrıca, NurOwn tedavisinin, plasebo grubuna kıyasla nörotrofik biyobelirteçlerde artışa ve nörodejeneratif ve nöroinflamatuar biyobelirteçlerde azalmaya neden olduğu bildirildi. Bu ise, denemenin başarmayı umduğu gelişme ile uyumludur. Bu biyobelirteç sonuçlarının, erken hastalığı olanların önceden belirlenmiş alt grubunun daha fazla analizine ek olarak, hastaların takibi sonrasında yapılacak analizin herhangi bir ek bilgiyi açığa çıkarıp çıkaramayacağı araştırılacaktır.

Öneri

BrainStorm tarafından yayınlanan verilere dayanarak, SAC (Scientific Advisory Council) şu anda NurOwn'un ALS'li kişilere fayda sağladığını gösteren kesin bir kanıt olmadığı kanaatindedir. Ek deneme verileri mevcut olduğunda ve daha fazla analiz yapıldığında, bilim ve tıp topluluğunun ALS/MND için etkili tedavilerin geliştirilmesini destekleyebilecek veriler elde edildiğinde Bilimsel Danışma Kurulu, güncellemeler sağlamaya devam edecektir. 

Scientific Advisory Council

https://www.alsmndalliance.org/about-us/scientific-advisory-council/

 

 

Yorumlar

    Henüz Yorum Eklenmemiş

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


E-Bülten'e kayıt olun
E-Posta:
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

14 Nisan 2021 Şeyma Kurşun

İyi günler, benim babamda 2 senedir als hastası. Bilenler bilir ki çok zorlu bir süreç, Allah öncellikle bir an önce şifasını versin. Babamın hastalığı 2 senede çok hızlı ilerledi, kullandığı ilaçın hiçbir faydası yok.. Ellerini kollarını ve belden Aşağısını kullanamıyor, solunum desteği almasıda şart artık. Bu hastalıkla alakalı malzemelere çok ihtiyacımız var. Lütfen sesimi duyun bize Bi şekilde yardım edin.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Murat Biçer

The social medwork. Ben biraz araştırdım bu isimde bir kuruluş varmış, als ilacını getirten fakat fiyatları çok yüksek. Gerçekten gelirmi bilmiyorum bu paraları bulmaya çalışsak. Bu konuda deneyimi olan varsa yazsın lütfen. 532 171 3968

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Murat biçer

Mrb. Öncelikle herkeze geçmiş olsun dilekelerimi sunuyorum. Acil şifalar. Biz de ablamızda yakalandık sanırım bu hastalığa. Falat bir hastane birşey yok diye bizi evimize yolladı, daha sonra prof dok olan bir hocamıza başvurduk ve Als teşhisi koydu. Bilgiye ihtiyacımız var, süreç nedir nasıl işler. Daha başında gibiyiz ama nasıl devam eder. Sgk hangi konularda bizi destekler. Bize de bilgi aktarıp yardımcı olursanız çok sevinirim. Dönüşlerinizi bekliyorum teşekkürler.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Ali Ercan

Rilutek als ilacını nasıl bulabilirim? Yardımcı olursanız memnun olurum.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Hanife balkan

merhaba .eşime bugün teşhis konuldu.ne yapacağımı araştırırken Bu siteyi buldum..kim nasıl Bir yol izliyor Bu hastalıkta o yüzden dahil olmak istiyorum.simdiden teşekkür ederim

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Seçil Poyraz

Babama ALS teşhisi koyuldu. Mart ayında bacak seğirmeleriyle başladı covid dönemi olduğu için tedavi göremedi ve 5 ay sonra ALS teşhisi koyuldu. Süreci çok hızlı ilerliyor. Önce bir bacağı ile başladı ama 7 ay içinde iki bacağı iki kolu ince motor becerileri kaybı ve konuşma kekemeliği başladı. Konuşmasını ve solunumunu kaybetmesinden korkuyoruz. Solunum cihazı desteği ve göz bilgisayarı temini için yardım bekliyoruz.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Ali Tokdemir

Bendede 2 3 sefer kullanılmış göz cihazı var almak isteyenler 5435265890

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Abdullah Aykut işler

Yaklaşık 1 yıl önce polinörapati teşhisi kondu sağ ayakta başladı sol ayağa da geçti şu an yürüyemiyoruz.geçen hata başka bir doktor alt motor nöron teşhisi koydu.ne yapmam gerekiyor çaresizim.

makaleyi göster
14 Nisan 2021 Ahmet ok

Als hastamız var

makaleyi göster
14 Nisan 2021 fikrettin koçak

annem 2 senedir als hastası ve şu anda trakeostonomi var boğazında öyle nefes alıyor burnundan besleniyor bunun bi çaresi yokmu? yardımcı olur musunuz

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı