ALS'nin Tedavisinde Yeni Hedef, Üst Motor Nöronlar

ALS'nin Tedavisinde Yeni Hedef, Üst Motor Nöronlar

1-ŞUBAT-2016

NORTHWESTERN ÜNİVERSİTESİ

CHICAGO --- Bilimadamları, ALS'ye sebep olan hastalıklı üst motor nöronlarındaki hücrelerde bulunan gen ifadesinin spesifik olarak değiştirilebilmesinin mümkün olduğunu ilk kez ispat ettiler.

Nature Gene Therapy'de yayınlanan yeni Northwestern İlaç çalışması, ölümcül nöromüsküler rahatsızlığa sahip hastaların tedavisi için geliştirilecek gen değiştirme yöntemlerine zemin oluşturabileceğini belgeledi.

Bilimadamları, ALS'li fare modellerinin motor korteksine doğrudan enjekte edilen toksik olmayan virüsleri kullanarak, hasar gören üst motor nöronlara yeni genleri aktarabildiklerini gösterdiler. Virüsteki DNA'nın nöronlara aktarılma işlemine transduction adı veriliyor.

Araştırma ekibi, transduction adı verilen yöntemin uygulanabilirliğini doğrulamak için virüsü yeşil florasan proteini gösterebilen bir gene aktardılar. Genin gösterdiği ışık, nöronların nasıl çalıştığının bilimadamlarınca gözlemlenmesine yardım etti. Artık bu yöntemin etkili olduğunu bilmektedirler. Bu yöntemi, ALS hücrelerindeki mutasyonu düzeltecek genleri aktarmak için gelecekteki araştırmalarda kullanacaklar.

Önemli olan ise, bilimadamları, motor korteksinde bulunan diğer nöronları etkilemeden hastalıklı üst motor nörondaki gen ifadesini spesifik olarak değiştirebildiler. Yanlışlıkla diğer hücrelere yapılacak müdahale ise bilinemeyen etkileri tetikleyebilirdi.

Northwestern Feinberg Tıp Üniversitesi, Nöroloji Bölümünden, çalışmayı yöneten Doç. Dr. Hande Özdinler, insan beyninin birbirinden farklı birçok hücreyle birlikte oldukça karmaşık olduğunu, ancak ALS hastalığında ise sadece belirli nöron popülâsyonunun başlangıç zaafiyetini gösterdiğini ve ilerleyici bir bozulmaya maruz kaldığını belirtti. Etkili tedavi yöntemleri geliştirebilmek için genlerin ihtiyaç duyulan nöronlara aktarılmasının gerektiğini, bunun başarıyla yapılmasının çok kolay olmadığını söyledi. Önceki çalışmaların ise farklı birçok nöronların geniş ancak spesifik olmayan transductionlarına sebep olacak şekilde tamamlandığını belirtti.

ALS ya da amyotrophic lateral sclerosis; kas güçsüzlüğü, konuşma, yutma ve solunum bozukluğu ve de felç ve ölümle sonuçlanmaya sebep olan motor nöron hastalığı olarak bilinmektedir. Özdinler, önceki araştırmada, corticospinal motor nöron olarak da bilinen, istemli hareketlerin yapılması için beyinden omuriliğe mesajlar gönderen üst motor nöron tutulumunun, hastalığın başlangıç noktası olabileceğini gösterdi.

Önceki çalışmada, Özdinler'in ekibi adeno virüse ait yedi farklı modeli test etti. Parkinson gibi hastalıkların klinik çalışmalarında da halen kullanılan, AAV2-2 olarak bilinen toksik olmayan bir model, genleri daha önce görülmemiş şekilde, yüksek oranlarda hasarlı üst motor nöronlara aktarabildi.

Özdinler; genlerin üst motor nörona, motor kortekse sadece tek seferlik enjeksiyon ile spesifik olarak aktarıldığını belirtti. Uyum sağlayan hücreler içerisinde yaklaşık %70'inin üst motor nöronları olduğunu ve seçici olmadan yapıldığında bunun yaklaşık %1 olabileceğini söyledi.

Araştırmacılar,AAV2-2 virüsünün ALS'nin hem semptom hem de semptom öncesi aşamalarının modellerindeki üst motor nöronlarına uyum sağladığını, bunun da hastaların deneysel semptomları göstermeye başladıklarından sonra bile bu çalışmaya bağlı tedavilerden en sonunda yarar sağlayabileceklerini gösterdiler. 

Özdinler, bu yeni çalışmanın özellikle üst motor nöron tutulumu gösteren ailesel ALS'ye sahip hastalar için çok önemli klinik sonuçlara sahip olduğunu belirtti.

Bir üst motor nöronu, ağaç dalına benzer, akson denilen ve diğer hücrelere sinyal gönderen uzun hücre parçalarıyla omuriliğe bilgi gönderiyor ve nöronlara taşınan işaretlenmiş bir protein bu işlemi görünür kılıyor.

Özdinler, ALS hastalığı süresince hasar görmüş üst motor nöronlarının omurilikteki nöronlar ile iletişimini durdurduğunu gördüklerini belirtti. İleriki çalışmalarda ise mutasyona uğramış genlerin doğru versiyonlarını ifade etmek için nasıl bir gen ifadesi yapılabileceğini ve bağlanılabilirliğin ve motor fonksiyonlarının nasıl geliştirilebileceğini inceleyeceklerini söyledi.  

Bu çalışmadaki diğer araştırmacılar ise Javier Jara, Macdonell Stanford, Yongling Zhu, Michael Tu, William Hauswirth, Martha Bohn, ve Dr. Steven DeVries'dir.

Bu araştırma, Les Turner ALS Foundation, Herbert C Wenske Foundation, Northwestern Üniversitesi Klinik ve Dönüşümsel Bilimler Enstitüsü, ALSA Safenowitz Bursu ve Northwestern Üniversitesi Weinberg College of Arts and Sciences tarafından finanse edilmektedir.

Haber: Eren Uyumaz 

 

 

Kaynak: 


Orijinal Makale 
Healthy and diseased corticospinal motor neurons are selectively transduced upon direct AAV2-2 injection into the motor cortex: JH Jara, MJ Stanford, Y Zhu, M Tu, WW Hauswirth, MC Bohn, SH DeVries, PH Özdinler; Gene Therapy (2016), 1–11

Yorumlar

  1. Mihriban gülbak09.06.2017

    Merhaba, öncelikle burdan bütün hastalara rabbimden şifa diliyorum ve hasta yakınlarına da sabır dılıyorum.. Ben annemi als den kaybettim geçen çarşamba günü

  2. Özlem Gür12.04.2017

    iyi aksamlar babam 5yildir Als başlangiç seviyesinde kollarini kullanamaz hale gelmis bize yardimci olursaniz minnettar oluruz hastaliğin caresi tedavisi var mi varsa bana ulaşin bu hastalik ayaklarina yavas yavas vurmaya başliyor daha cok ilerlemesinden endiseleniyorz


    Admin:
    Geçmiş olsun Facebook grubuna katılın https://www.facebook.com/groups/208083605869983/

  3. bahar candan01.04.2017

    ALS Hastaları engelli raporu alabiliyor mu? % kaç alabiliyor? Bilgi verebilir misiniz?


    Admin:
    Her engelli gibi ALS hastaları da engelli raporu alabilir. İlerleyici hastalık nedeni ile engelli oranı zaman içinde değişir. Kamu hastaneleri engelli raporu vermektedir.

  4. Nilay Ertürk15.03.2017

    Eniştem yaklaşık 2 yıldır ALS hastası PEG le besleniyor ve 1 hafta önce Trakeostomi ameliyatı oldu. Ancak yatma kaynaklı vücudu çok ağrıyor. Hastaneden çıkmadan önce bu hastamızı rahat ettirecek ve ağrılarını azaltacak hasta yatağı ve havalı yatak almak istiyoruz. Bunun için nasıl bir hasta yatağı ve havalı yatak tavsiye edersiniz. Eğer alabileceğimiz iyi bir firma ismi var ise bildirirseniz çok seviniriz. Şimdiden çok teşekkürler.


    Admin:
    Facebook grubuna katılınız https://www.facebook.com/groups/208083605869983/

  5. Murat Aşcı21.01.2017

    Merhabalar Ilkin çalışmalarınızda başarı ve muvaffakiyet dilerim. Kayınbabam yaklaşık 14 senedir ALS ile mücadele ediyor ilk zamanlar sadece konuşmasını etkiledi zamanla yürümesini ve sonraları el kol işlevlerini son bir senedirde katı gıda yutmada zorluk çekiyor yani anladığım kadarıyla hastalık bayağı ilerledi ve kendisi şu anda tekerlekli sandalyeye bağlı. Hastalık genetik olarak babasında vardı ve aynı hastalıktan vefat eden küçük kardeşinde. Benim sorum, eğer ciddi manada bir yöntem bulunduysa bu derece ilerlemiş hastalığı iyi etme şansı varmı ?


    Admin:
    Geçmiş olsun. ALS hastalığı bugün tedavisi ne yazık ki yok. Hastalığın belirtileri ile başedecek yöntemler var. www.als.org.tr

  6. Alihan akman07.11.2016

    Apiterapi afli bir tedavi çıktı bu alsye iyi geliyor mu ? benzer sekilde olan ms hastaligina iyi geldiği tespit edilmis als yi nasil etkiler?


    Admin:
    ALS hastalığında etkinliği Kanıtlanmamıştır.

  7. mustafa aytas13.06.2016

    Merhabalar dayım 1.5yildir als hastası su anda yatalak vaziyette neolur bize yardimci olurmusunuz..tlf no 0536 2950342


    Admin:
    Derneğimiz telefon 02125595919 Geçmiş olsun

  8. hasan kayaaslan26.02.2016

    öncelikle Hande hanımı can-ı gönülden tebrik ediyor, çalışmalarında başarılar diliyorum. Allah yardımcısı olsun. Babam ALS hastası. daha başlangıç seviyesinde. Ellerinde güç kaybı başladı. Kendini çok yorgun hissediyor. Yakın zamanda bu hastalığın tedavisi olacak mı ? Bu zaman süreci nedir ? Bu cevaplar bize en azından umut olacaktır. Çalışmalarınıda kolaylıklar dilerim. Saygılarımla H.K.

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


e-bülten'e üye olun
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

28 Temmuz 2017 mehmet güngör

merhaba. annem 1 yıldır als. hastası. radicavanın bir an önce sgk kapsamına alınmasını istiyorum. teşekkür ederim

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 Mihriban gülbak

Merhaba, öncelikle burdan bütün hastalara rabbimden şifa diliyorum ve hasta yakınlarına da sabır dılıyorum.. Ben annemi als den kaybettim geçen çarşamba günü

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 Reyhan Uludag

Bu ilacin bir an once SGK kapsamina girmesini istiyorum.

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 aşkın bulduk

İlacın Bakanlık tarafından onaylanmasını istiyorum.

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 Melih Küçükbayır

Bende ALS hastasıyım sod1 geni mutasyonu mevcut genetik hastayım Yeni ilacı deneyip faydasını görmek istiyorum Hastalığım daha fazla ilerlemeden bu ilacı kullanmalıyım fakat maddi gücüm bu ilacı ücretli kullanmama uygun olmasığı için ilacın sgk kapsamına alınıp ücretsiz olması gerekmekte teşekkürler.

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 sevim bilgin

ilaç gelmesini istiyoruz

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 YASİN ASMA

BU BAŞARI BÜYÜYEREK DEVAM ETMELİ. TEŞEKKÜR EDERİZ

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 YASİN ASMA

BU BAŞARI BÜYÜYEREK DEVAM ETMELİ. TEŞEKKÜR EDERİZ

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 Öner kurtça

Ben sağ bacağımdan 2 yıldır asıyorum yani topalıyorum yani kısa bi mesafede bile yoruluyorum doktorlar ems olduğunu söylüyorlar ama als olma ihtimali varmıdır bilmiyorum yardımcı olun lütfen

makaleyi göster
28 Temmuz 2017 Saadet tepe

Merhaba benim kayinvalidemede als teşhisi konuldu.konuşmada ve yutkunmada problem imiz var.İstanbul da ve bursada doktorlara muayene olduk.aynı sonuç çıktı.sorum şu hastalığın tedavisi nı nasıl devam ettirellim bilemiyoruz.su anda evde bakıyoruz .

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı