ALS'nin Tedavisinde Yeni Hedef, Üst Motor Nöronlar

ALS'nin Tedavisinde Yeni Hedef, Üst Motor Nöronlar

1-ŞUBAT-2016

NORTHWESTERN ÜNİVERSİTESİ

CHICAGO --- Bilimadamları, ALS'ye sebep olan hastalıklı üst motor nöronlarındaki hücrelerde bulunan gen ifadesinin spesifik olarak değiştirilebilmesinin mümkün olduğunu ilk kez ispat ettiler.

Nature Gene Therapy'de yayınlanan yeni Northwestern İlaç çalışması, ölümcül nöromüsküler rahatsızlığa sahip hastaların tedavisi için geliştirilecek gen değiştirme yöntemlerine zemin oluşturabileceğini belgeledi.

Bilimadamları, ALS'li fare modellerinin motor korteksine doğrudan enjekte edilen toksik olmayan virüsleri kullanarak, hasar gören üst motor nöronlara yeni genleri aktarabildiklerini gösterdiler. Virüsteki DNA'nın nöronlara aktarılma işlemine transduction adı veriliyor.

Araştırma ekibi, transduction adı verilen yöntemin uygulanabilirliğini doğrulamak için virüsü yeşil florasan proteini gösterebilen bir gene aktardılar. Genin gösterdiği ışık, nöronların nasıl çalıştığının bilimadamlarınca gözlemlenmesine yardım etti. Artık bu yöntemin etkili olduğunu bilmektedirler. Bu yöntemi, ALS hücrelerindeki mutasyonu düzeltecek genleri aktarmak için gelecekteki araştırmalarda kullanacaklar.

Önemli olan ise, bilimadamları, motor korteksinde bulunan diğer nöronları etkilemeden hastalıklı üst motor nörondaki gen ifadesini spesifik olarak değiştirebildiler. Yanlışlıkla diğer hücrelere yapılacak müdahale ise bilinemeyen etkileri tetikleyebilirdi.

Northwestern Feinberg Tıp Üniversitesi, Nöroloji Bölümünden, çalışmayı yöneten Doç. Dr. Hande Özdinler, insan beyninin birbirinden farklı birçok hücreyle birlikte oldukça karmaşık olduğunu, ancak ALS hastalığında ise sadece belirli nöron popülâsyonunun başlangıç zaafiyetini gösterdiğini ve ilerleyici bir bozulmaya maruz kaldığını belirtti. Etkili tedavi yöntemleri geliştirebilmek için genlerin ihtiyaç duyulan nöronlara aktarılmasının gerektiğini, bunun başarıyla yapılmasının çok kolay olmadığını söyledi. Önceki çalışmaların ise farklı birçok nöronların geniş ancak spesifik olmayan transductionlarına sebep olacak şekilde tamamlandığını belirtti.

ALS ya da amyotrophic lateral sclerosis; kas güçsüzlüğü, konuşma, yutma ve solunum bozukluğu ve de felç ve ölümle sonuçlanmaya sebep olan motor nöron hastalığı olarak bilinmektedir. Özdinler, önceki araştırmada, corticospinal motor nöron olarak da bilinen, istemli hareketlerin yapılması için beyinden omuriliğe mesajlar gönderen üst motor nöron tutulumunun, hastalığın başlangıç noktası olabileceğini gösterdi.

Önceki çalışmada, Özdinler'in ekibi adeno virüse ait yedi farklı modeli test etti. Parkinson gibi hastalıkların klinik çalışmalarında da halen kullanılan, AAV2-2 olarak bilinen toksik olmayan bir model, genleri daha önce görülmemiş şekilde, yüksek oranlarda hasarlı üst motor nöronlara aktarabildi.

Özdinler; genlerin üst motor nörona, motor kortekse sadece tek seferlik enjeksiyon ile spesifik olarak aktarıldığını belirtti. Uyum sağlayan hücreler içerisinde yaklaşık %70'inin üst motor nöronları olduğunu ve seçici olmadan yapıldığında bunun yaklaşık %1 olabileceğini söyledi.

Araştırmacılar,AAV2-2 virüsünün ALS'nin hem semptom hem de semptom öncesi aşamalarının modellerindeki üst motor nöronlarına uyum sağladığını, bunun da hastaların deneysel semptomları göstermeye başladıklarından sonra bile bu çalışmaya bağlı tedavilerden en sonunda yarar sağlayabileceklerini gösterdiler. 

Özdinler, bu yeni çalışmanın özellikle üst motor nöron tutulumu gösteren ailesel ALS'ye sahip hastalar için çok önemli klinik sonuçlara sahip olduğunu belirtti.

Bir üst motor nöronu, ağaç dalına benzer, akson denilen ve diğer hücrelere sinyal gönderen uzun hücre parçalarıyla omuriliğe bilgi gönderiyor ve nöronlara taşınan işaretlenmiş bir protein bu işlemi görünür kılıyor.

Özdinler, ALS hastalığı süresince hasar görmüş üst motor nöronlarının omurilikteki nöronlar ile iletişimini durdurduğunu gördüklerini belirtti. İleriki çalışmalarda ise mutasyona uğramış genlerin doğru versiyonlarını ifade etmek için nasıl bir gen ifadesi yapılabileceğini ve bağlanılabilirliğin ve motor fonksiyonlarının nasıl geliştirilebileceğini inceleyeceklerini söyledi.  

Bu çalışmadaki diğer araştırmacılar ise Javier Jara, Macdonell Stanford, Yongling Zhu, Michael Tu, William Hauswirth, Martha Bohn, ve Dr. Steven DeVries'dir.

Bu araştırma, Les Turner ALS Foundation, Herbert C Wenske Foundation, Northwestern Üniversitesi Klinik ve Dönüşümsel Bilimler Enstitüsü, ALSA Safenowitz Bursu ve Northwestern Üniversitesi Weinberg College of Arts and Sciences tarafından finanse edilmektedir.

Haber: Eren Uyumaz 

 

 

Kaynak: 


Orijinal Makale 
Healthy and diseased corticospinal motor neurons are selectively transduced upon direct AAV2-2 injection into the motor cortex: JH Jara, MJ Stanford, Y Zhu, M Tu, WW Hauswirth, MC Bohn, SH DeVries, PH Özdinler; Gene Therapy (2016), 1–11

Yorumlar

  1. Damla kapar15.03.2018

    Mrh. Babamın bir süredir kolunda güç kaybı uyuşma gibi şikayetleri vardı kendisi siroz ve kronik hasta zaten sürekli kontrol ediliyor ilaç tedavisi görüyor kolu artık tamamen işlevini yitirdi bir süredir de araştırılıyordu en sonunda motor nöron hastası denildi tekrar araştırıldı bu sefer hastanede yattı ve dün kesinleşti ama omurilik temiz çıktı yutakta herhangi bi sorunu yok zamanla tüm vücudu etkilenecek mi ne bileyim omurilik temiz ya bi umut işte

  2. Mehmet Meydan10.11.2017

    Mrb. Benim kaynbiraderim ALS hastası. Şu an hastanede. Kendisi oksijen makinesine bağlı. Eve çıkartıcaz. Lakin evde elektrik kesintilerinde zor duruma düşmemesi için jeneratöre ihtiyaç var. Durumumuz uygun olmadğından uygun fiyata jeneratörü nereden temin edebiliriz. Devlet destek veriyormu? Lutfen aydnlatın.

  3. ibrahim gül26.09.2017

    Merhaba, Annemizi ALS hastalığından kaybettik Tanı konulduktan sonra.3 ay yaşadı.Gerçekten çok zor bir hastalık.En son konusamaz hale geldi.bir buçuk ay yatalaktı. Tüm hastalara Allah yardım etsin

  4. melikeozerdem103.09.2017

    allah hepinizin hastalarina şifa versin.. annem 2 buçuk yıldır als hastası, başta 1 yil boyunca peg ile beslendi, sonra kriz geçirdi ve trakeostomi ameliyatı oldu. son 9 aydır solunum cihazına bağlı.. bi tedavisi de yok hastalığın, ama hepinize tek tavsiyem hastalariniza cok iyi bakin, bakımlı bi ortamda iyileşme orani daha yüksek olacaktir ve ayrıca en önemli etkenlerden biri de moral.. hastaniza sürekli pozitif enerji verin, komik hareketler yapın ve 1 dedigini 2 ettirmeyin... allah hepinize şifa versin..

  5. Ayhan Yıldız09.08.2017

    Calismalarinizi yakindan takip ediyorum. Siz ve ekibinizi tebrik ederim. Calismalarinizi degerlendirerek resarch centre lerin ise yarayacak ilaclara bir an once ulasmasini diliyorum..

  6. Melek Arıbaş31.07.2017

    Merhaba öncelikle herkese çok geçmiş olsun. 8 ay önce doğum yaptım ve tüm vücudumda seyirmeler. Yutkunma guclugu ile doktora başvurdum iğneli emg yapıldı bacak kol ve boyun kaslarimdan sag taraftan çok şükür ki temiz çıktı. Hala devam etmekte sizce emg tekrar yapılmalı mi? Yoksa yeterli mi? Lütfen yardımcı olur musunuz? Hepinize acil şifalar diliyorum.

  7. Şahin yıldız25.06.2017

    Öncelikle bütün als hastası ve yakınları mübarek ramazan bayramını kutlarım benim babam 7 gündür yoğun bakımda boğazını delmişler bize cihaz lazım bilgisi varsa ulaşsın 05395552453

  8. Şahin yıldız25.06.2017

    Öncelikle bütün als hastası ve yakınları mübarek ramazan bayramını kutlarım benim babam 7 gündür yoğun bakımda boğazını delmişler bize cihaz lazım bilgisi varsa ulaşsın 05395552453

  9. Şahin yıldız25.06.2017

    Öncelikle bütün als hastası ve yakınları mübarek ramazan bayramını kutlarım benim babam 7 gündür yoğun bakımda boğazını delmişler bize cihaz lazım bilgisi varsa ulaşsın 05395552453

  10. Mihriban gülbak09.06.2017

    Merhaba, öncelikle burdan bütün hastalara rabbimden şifa diliyorum ve hasta yakınlarına da sabır dılıyorum.. Ben annemi als den kaybettim geçen çarşamba günü

  11. bahar candan01.04.2017

    ALS Hastaları engelli raporu alabiliyor mu? % kaç alabiliyor? Bilgi verebilir misiniz?


    Admin:
    Her engelli gibi ALS hastaları da engelli raporu alabilir. İlerleyici hastalık nedeni ile engelli oranı zaman içinde değişir. Kamu hastaneleri engelli raporu vermektedir.

  12. Nilay Ertürk15.03.2017

    Eniştem yaklaşık 2 yıldır ALS hastası PEG le besleniyor ve 1 hafta önce Trakeostomi ameliyatı oldu. Ancak yatma kaynaklı vücudu çok ağrıyor. Hastaneden çıkmadan önce bu hastamızı rahat ettirecek ve ağrılarını azaltacak hasta yatağı ve havalı yatak almak istiyoruz. Bunun için nasıl bir hasta yatağı ve havalı yatak tavsiye edersiniz. Eğer alabileceğimiz iyi bir firma ismi var ise bildirirseniz çok seviniriz. Şimdiden çok teşekkürler.


    Admin:
    Facebook grubuna katılınız https://www.facebook.com/groups/208083605869983/

  13. Murat Aşcı21.01.2017

    Merhabalar Ilkin çalışmalarınızda başarı ve muvaffakiyet dilerim. Kayınbabam yaklaşık 14 senedir ALS ile mücadele ediyor ilk zamanlar sadece konuşmasını etkiledi zamanla yürümesini ve sonraları el kol işlevlerini son bir senedirde katı gıda yutmada zorluk çekiyor yani anladığım kadarıyla hastalık bayağı ilerledi ve kendisi şu anda tekerlekli sandalyeye bağlı. Hastalık genetik olarak babasında vardı ve aynı hastalıktan vefat eden küçük kardeşinde. Benim sorum, eğer ciddi manada bir yöntem bulunduysa bu derece ilerlemiş hastalığı iyi etme şansı varmı ?


    Admin:
    Geçmiş olsun. ALS hastalığı bugün tedavisi ne yazık ki yok. Hastalığın belirtileri ile başedecek yöntemler var. www.als.org.tr

  14. Alihan akman07.11.2016

    Apiterapi afli bir tedavi çıktı bu alsye iyi geliyor mu ? benzer sekilde olan ms hastaligina iyi geldiği tespit edilmis als yi nasil etkiler?


    Admin:
    ALS hastalığında etkinliği Kanıtlanmamıştır.

  15. mustafa aytas13.06.2016

    Merhabalar dayım 1.5yildir als hastası su anda yatalak vaziyette neolur bize yardimci olurmusunuz..tlf no 0536 2950342


    Admin:
    Derneğimiz telefon 02125595919 Geçmiş olsun

  16. hasan kayaaslan26.02.2016

    öncelikle Hande hanımı can-ı gönülden tebrik ediyor, çalışmalarında başarılar diliyorum. Allah yardımcısı olsun. Babam ALS hastası. daha başlangıç seviyesinde. Ellerinde güç kaybı başladı. Kendini çok yorgun hissediyor. Yakın zamanda bu hastalığın tedavisi olacak mı ? Bu zaman süreci nedir ? Bu cevaplar bize en azından umut olacaktır. Çalışmalarınıda kolaylıklar dilerim. Saygılarımla H.K.

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


e-bülten'e üye olun
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

17 Aralýk 2018 ahmet varlı

amcama bugün als teşhisi konuldu reçete de radicut yazıyor bu ilacı sgk tarafından yur dışından karşılıya biliyormuşuz. Peki hangi hastahanelerde kullandıracaz bu ilacı ve de üyeniz olmak istiyorum

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 Ferhat Genç

Merhaba öncelikle herkese geçmiş olsun. Benim babam 2007 yılında başlayan konuşma bozukluğu ile başlayan hastalığımız 2009 yılının Aralık ayında ankara ibni Sina hastanesinde çekilen emg sonucu als hastası olduğunu öğrendik şu anda yatalak en iyi ilacı moralinin yüksek olması ben kendim hastanede çalıştığım için işlevi yakından takip edebiliyorum.

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 Emre T.

4-5 ay icinde olumle sonuclanmasi olasi midir

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 emre içer

Merhabalar. Öncelikle bu hastalığa yakalanan ve onları refakatçilik eden tüm insanlara büyük geçmiş olsun diyorum. Bende 1 hafta içerisinde ilk başta sağ kolumda sğirmeler başladı, ertesi gün sol kolumda görüldü güçsüzlük çok farketmedim ancak farklı bir duyguydu.Bu gün ise ayaklarımda seyirme ve halsizlikhissediyorum. Sizce bu als ye işaretmidir hastalık kaslara bu kadar hızlı yayılabilirmi cevaplarsanız çok mutlu olurum.

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 Kadir olgac

Hande hanima nasil ulasabilirim?Acil kendi dali hakkinda bir sorum olacakti da en azindan e ma il adresi bile olur.lutfen yardimci olun

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 Damla kapar

Mrh. Babamın bir süredir kolunda güç kaybı uyuşma gibi şikayetleri vardı kendisi siroz ve kronik hasta zaten sürekli kontrol ediliyor ilaç tedavisi görüyor kolu artık tamamen işlevini yitirdi bir süredir de araştırılıyordu en sonunda motor nöron hastası denildi tekrar araştırıldı bu sefer hastanede yattı ve dün kesinleşti ama omurilik temiz çıktı yutakta herhangi bi sorunu yok zamanla tüm vücudu etkilenecek mi ne bileyim omurilik temiz ya bi umut işte

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 Enes AKBEN

Rabbim bütün hastalarımıza şifa versin. ALS hastalığını bilirim bende anneannemi kaybettim. Dert verip derman aratma rabbim.

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 Ahmet Volkan ÇATAL

Ilacın SGK kapsamına alınması ile ilgili bir geliş me var mı?

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 SG

Merhabalar. ALS hastaligi ile alakali olarak bir bilgilendirme yapmak istiyorum. Turk Eczacilar birligi ile yaptigimiz gorusme sonucu; ALS hastaliginin tedavisi icin kullanilan, Japonyada uretimde olan Radicut isimli ilac, Turk Eczacilar Birligi tarafindan resmi olarak ucreti odendigi takdirde getirilebiliyor. Ilacin getirilebilmesi icin gereken belgeler; Oncelikle noroloji doktorunun sistem uzerinden endikasyon disi onay isteminde bulunmasi gerekiyor. Saglik bakanligi tarafindan alinan onay ve hastanizin hastaligina iliskin raporu gereken belgeler arasinda. 1 kutu ilacin piyasa degeri 1683 €. Onay ciktiktan sonra, ilacin ucreti, getirilmek istenen kutu adedince yatirilarak temin edilebilir. Belgeler tamamlandiktan sonra , belgelerle birlikte eczacilar birligine basvuru yapilarak getirilebilir. Ancak sunu belirtmekte de fayda var. Turkiyeye ilk kez getirilecegi icin etki ve yan etkileri konusunda kesin bir sey soylemek mumkun degil. Gereken detaylari, bu prosedurleri izlerken ogrenebilirsiniz. Herkese saglikli gunler diliyorum.

makaleyi göster
17 Aralýk 2018 Muazzez Toğrul

En küçük bir umut dahi değerlendirilmelidir.Tüm hastaların hakkidir.

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı