25. Uluslararası ALS/MND Sempozyumu

25. Uluslararası ALS/MND Sempozyumu

25. Uluslararası ALS/MND Sempozyumu 5-7 Aralık  tarihleri arasında Belçika'nın Brüksel kentinde yapıldı. ALS/MNH Derneği olarak Brüksel'deydik. Türkiye’den toplantıya ALS/MNH Derneğini temsilen Dr Alper Kaya katıldı. 900 civarında katılımcı,  Brussels Square kongre merkezinde biraraya geldi. 3 gün süren sempozyumda ana temalar şöyleydi.
 1 IMPROVING DIAGNOSIS, PROGNOSIS AND DISEASE PROGRESSION
 2 IMAGING, ELECTROPHYSIOLOGY AND MARKERS OF DISEASE PROGRESSION
 3 COGNITIVE AND PSYCHOLOGICAL ASSESSMENT AND SUPPORT
 4 RESPIRATORY AND NUTRITIONAL MANAGEMENT
 5 MULTIDISCIPLINARY CARE AND QUALITY OF LIFE
 6 EPIDEMIOLOGY
 7 GENETICS
 8 HUMAN CELL BIOLOGY AND PATHOLOGY
 9 IN VITRO EXPERIMENTAL MODELS
 10 IN VIVO EXPERIMENTAL MODELS
 11 THERAPEUTIC STRATEGIES
Sempozyumdan bilimsel anlamda pek çok yenilik olduğunu öğrendik. Son yıllarda bulunan gen mutasyonları bize ALS nin hangi mekanizma ile geliştiği hakkında çok bilgi verdi. Artık ALS nin muhtemel nedenlerini biliyoruz. Bu bize önemli bir avantaj sağlıyor çünkü ilaç denemeleri için seçilecek uygun hedefler yavaş yavaş ortaya çıkıyor.
İlaç denemelerinde en büyük sorun, hayvan deneylerinde alınan sonuçların insanda başarılı olmaması. Deney hayvanlarının insandan farklı olması önemli bir dezavantaj oluşturuyor. Ayrıca faz çalışmaları da çok zaman alıyor. Küçük hasta gruplarında yapılan çalışmaların da güvenlik sorunu var.
Tüm bu sorunları aşmanın başka yolları keşfediliyor. Örneğin ipsc (induced pluripotent stem cells) çok önemli bir adım. İnsandan alınarak laboratuar ortamında ALS hastalığı oluşturulmuş insan hücreleri üzerinde kısa zamanda çok çeşitli ilaçlar deneme şansı olabilir.
Gen tedavisi konusunda çok önemli gelişme var. Biliminsanları, çok özel virüsler kullanarak sinir sistemi hücrelerine ulaşmayı başardılar. Hatalı protein oluşumuna neden olan mekanizmayı bu virüsler yardımıyla  düzeltebilecekler.
ALS hastalığının oluşma mekanizmaları çok farklılık gösterdiği için hastalardaki klinik belirtileri de farklı oluyor. İlaç geliştirme çalışmalarında aynı tür hastaları gruplamak çok zor oluyor. Diğer deyişle bir hastada etkili olan madde, diğer hastada etkili olmayabiliyor. Bu sorunu aşmanın tek yolu biyomarkerlara (biyo-belirteç) sahip olmak. Henüz ALS için bir biyomarker bulunmadı. İngiltere’de yapılan çalışmalarda nörofilamanlar, biyomarker olmaya en yakın aday olarak görünüyor. Bu konuda çok fazla fon desteği sağlanıyor. Böylece bir ilacın etkisinin hangi ALS türünde başarılı olacağı anlaşılabilecek.
Öte yandan buz kovası kampanyası sonrasında global bir eşgüdüm başladı. Uluslar arası işbirliği, ilaç firmalarını yatırım yapmaya özendiriyor. Hastalardan toplanan dokular, kontrol grubu örnekleri, klinik bilgiler çok daha fazla hasta grubu oluşturuyor. Avrupa’da ENCALS, Project Mine, ALS Online Genetics Database (ALSoD), SOPHIA (Sampling and biomarker OPtimization and Harmonization In ALS) Amerika'da NEALS gibi çok uluslu konsorsiyumlar işbirliği yapıyor.
ALS, Parkinson, Huntington, Alzheimer gibi hastalıklara çare bulmak giderek ortak bir yolda buluşuyor. Nörodejeneratif hastalıklardan birisine ilaç bulunursa diğerleri için de bir model oluşacaktır. ALS hastalığı yetim hastalık olmaktan kurtulacaktır. Buz kovası kampanyası, bu anlamda oldukça önemli bir başarı sağlamıştır.
22. Uluslar arası ALS/MND Dernekleri birliği toplantısında hastalıkla başetme, farkındalık oluşturma ve para toplama yöntemlerini öğrendik. 25. Uluslar arası ALS/MND sempozyumunda ise Uluslararası işbirliği olmadan ALS hastalığına çözüm olmayacağını öğrendik. Türkiye olarak ne yazık ki özellikle son zamanlarda ALS konusunda bilimsel araştırma ortamına sahip değiliz. Uluslar arası işbirliği için yapabilecegimiz şeyler de kısıtlı. Project Mine projesine destek vermek bunlardan sadece birisi. DNA analinizi için bağış kampanyasına destek vermek gerekiyor.http://www.projectmine.com/
Şunu söyleyebilirim ki ALS MNH Derneği olarak en son bilgilere sahibiz. Bir ALS hastasının nasıl yaşatılacağını, ihtiyaçlarını, yaşam kalitesinin nasıl olması gerektiğini biliyoruz. Tabii ki bilmek sorunları çözmeye yetmiyor. Ancak neyin doğru olduğunu bilmek çok önemli bir avantaj. Bu anlamda, ALS hastaları ve yakınları olarak yaşadığımız sorunları sadece derneğimizin çabası ve imkanlarıyla eşit, hakkaniyetli olarak çözmek çok zor görünüyor. Büyük bir ülkeyiz. 10.000 civarında yaşatmamız gereken hasta ve ailelerinin sorunları var. Sosyal devlet desteği olmadan bunu hiçbir ülke başaramıyor.
6 Aralık akşamı, Fransız tv Kanalı tv2 de Fransız Kas Hastalıkları Derneği ve diğer engelli insanların sivil toplum örgütleri için yardım toplama kampanyası olan "telethon"  programı vardı. 1 gecede 85.000.000 €  yardım toplandı. http://www.afm-telethon.com/the-telethon/telethon-2014-82-353-996-euros.html
Bu kampanyayı aslında insanlığın kendi geleceğine yaptığı bir yatırım olarak değerlendirmek gerekiyor.
Buz kovası kampanyası ile karşılaştırırsak; Türkiye’de buz kovası kampanyası boyunca toplam 325.000 € yardım topladık. Yani Fransız halkı, Türkiye'nin buz kovası kampanyası boyunca topladığının 260 katını 1 gecede  topladı.
Bu para bilimsel araştırmacılar için en önemli kaynağı oluşturuyor.
Hastalarımıza daha iyi bir yaşam kalitesi sağlamak için çok daha fazla bağış toplamalıyız. Bu ise  Türkiye’de çok da mümkün görünmüyor…
 
Dr. Alper Kaya
Aralık 2014

Yorumlar

    Henüz Yorum Eklenmemiş

Yorumunuzu Bırakın

E-posta hesabınız yayımlanmayacaktır. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir.

euro.message Sponsorluğunda


e-bülten'e üye olun
Reklam Alanı

Arama Yapın

Son Yorumlar

23 Temmuz 2018 ahmet varlı

amcama bugün als teşhisi konuldu reçete de radicut yazıyor bu ilacı sgk tarafından yur dışından karşılıya biliyormuşuz. Peki hangi hastahanelerde kullandıracaz bu ilacı ve de üyeniz olmak istiyorum

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 Ferhat Genç

Merhaba öncelikle herkese geçmiş olsun. Benim babam 2007 yılında başlayan konuşma bozukluğu ile başlayan hastalığımız 2009 yılının Aralık ayında ankara ibni Sina hastanesinde çekilen emg sonucu als hastası olduğunu öğrendik şu anda yatalak en iyi ilacı moralinin yüksek olması ben kendim hastanede çalıştığım için işlevi yakından takip edebiliyorum.

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 Emre T.

4-5 ay icinde olumle sonuclanmasi olasi midir

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 emre içer

Merhabalar. Öncelikle bu hastalığa yakalanan ve onları refakatçilik eden tüm insanlara büyük geçmiş olsun diyorum. Bende 1 hafta içerisinde ilk başta sağ kolumda sğirmeler başladı, ertesi gün sol kolumda görüldü güçsüzlük çok farketmedim ancak farklı bir duyguydu.Bu gün ise ayaklarımda seyirme ve halsizlikhissediyorum. Sizce bu als ye işaretmidir hastalık kaslara bu kadar hızlı yayılabilirmi cevaplarsanız çok mutlu olurum.

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 Kadir olgac

Hande hanima nasil ulasabilirim?Acil kendi dali hakkinda bir sorum olacakti da en azindan e ma il adresi bile olur.lutfen yardimci olun

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 Damla kapar

Mrh. Babamın bir süredir kolunda güç kaybı uyuşma gibi şikayetleri vardı kendisi siroz ve kronik hasta zaten sürekli kontrol ediliyor ilaç tedavisi görüyor kolu artık tamamen işlevini yitirdi bir süredir de araştırılıyordu en sonunda motor nöron hastası denildi tekrar araştırıldı bu sefer hastanede yattı ve dün kesinleşti ama omurilik temiz çıktı yutakta herhangi bi sorunu yok zamanla tüm vücudu etkilenecek mi ne bileyim omurilik temiz ya bi umut işte

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 Enes AKBEN

Rabbim bütün hastalarımıza şifa versin. ALS hastalığını bilirim bende anneannemi kaybettim. Dert verip derman aratma rabbim.

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 Ahmet Volkan ÇATAL

Ilacın SGK kapsamına alınması ile ilgili bir geliş me var mı?

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 SG

Merhabalar. ALS hastaligi ile alakali olarak bir bilgilendirme yapmak istiyorum. Turk Eczacilar birligi ile yaptigimiz gorusme sonucu; ALS hastaliginin tedavisi icin kullanilan, Japonyada uretimde olan Radicut isimli ilac, Turk Eczacilar Birligi tarafindan resmi olarak ucreti odendigi takdirde getirilebiliyor. Ilacin getirilebilmesi icin gereken belgeler; Oncelikle noroloji doktorunun sistem uzerinden endikasyon disi onay isteminde bulunmasi gerekiyor. Saglik bakanligi tarafindan alinan onay ve hastanizin hastaligina iliskin raporu gereken belgeler arasinda. 1 kutu ilacin piyasa degeri 1683 €. Onay ciktiktan sonra, ilacin ucreti, getirilmek istenen kutu adedince yatirilarak temin edilebilir. Belgeler tamamlandiktan sonra , belgelerle birlikte eczacilar birligine basvuru yapilarak getirilebilir. Ancak sunu belirtmekte de fayda var. Turkiyeye ilk kez getirilecegi icin etki ve yan etkileri konusunda kesin bir sey soylemek mumkun degil. Gereken detaylari, bu prosedurleri izlerken ogrenebilirsiniz. Herkese saglikli gunler diliyorum.

makaleyi göster
23 Temmuz 2018 Muazzez Toğrul

En küçük bir umut dahi değerlendirilmelidir.Tüm hastaların hakkidir.

makaleyi göster
Reklam Alanı
Reklam Alanı